Die Medizinische Universität Lausitz – Carl Thiem (MUL-CT) hat einen Durchbruch bei der RNA-Therapie gemeldet. Das teilte die Einrichtung mit.

Beim Europäischen Leberkongress EASL in Barcelona hat der Arzt Pavel Strnad, Direktor der 4. Medizinischen Klinik der MUL-CT und Leiter des Alpha1-Leberzentrums an der Uniklinik RWTH Aachen, neue Ergebnisse der klinischen RestorAATion-2-Studie vorgestellt. Die Präsentation erfolgte in einer Plenary Session des Kongresses.

Im Mittelpunkt der Studie steht der Alpha1-Antitrypsinmangel, eine seltene, erblich bedingte Erkrankung.

Alpha1-Antitrypsin ist ein Eiweiß, das vor allem die Lunge schützt. Bei Patienten mit dieser Erkrankung führt eine angeborene Veränderung im Erbgut dazu, dass der Körper das Eiweiß fehlerhaft herstellt.

Der neue Therapieansatz greift auf der RNA-Ebene an, also an einer kurzlebigen Abschrift der Erbinformation, die der Körper zur Herstellung des Eiweißes nutzt.

Nach Angaben der Universität zeigen die bisherigen Daten, dass die gezielte Korrektur funktioniert: Bei den behandelten Patienten wurde mehr gesundes Alpha1-Antitrypsin gebildet, gleichzeitig nahm die Menge des fehlerhaften Eiweißes ab. „Viele Erkrankungen, darunter auch verschiedene Krebsformen, beruhen auf vergleichbaren genetischen Veränderungen. Langfristig könnte RNA-Editing deshalb den Weg für völlig neue Therapieansätze ebnen“, wird Strnad zitiert.

Die Studie befindet sich noch in einer frühen Phase.

Untersucht werden vor allem Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung verschiedener Dosierungen.

Bis zu einer möglichen Zulassung sind weitere Studien nötig. Ob sich die Methode auch auf andere Erkrankungen übertragen lässt, müssen weitere Untersuchungen zeigen.